Sanatate
Gene therapy multicentrică pentru surditatea asociată OTOF, cu urmărire de până la 2,5 ani
Autismul surdității autosomal recesive 9, cauzată de mutațiile genei OTOF, se caracterizează prin surditate congenitală severă până la completă, potrivit nature.com. Deși terapia genică a arătat beneficii la un număr mic de pacienți, siguranța și eficacitatea acesteia pe intervale de vârstă mai largi și perioade de urmărire mai lungi, precum și predictorii rezultatelor tratamentului, rămân neclare.
2 ore în urmă
Citește
